2023年，包括全球首款CRISPR基因編輯療法Casgevy在內(nèi)的四款基因治療方案相繼獲批上市，標(biāo)志著基因編輯療法進(jìn)入商業(yè)化元年。當(dāng)前，基因治療適應(yīng)癥正逐步向難靶向病、常見病、慢性病變遷，帶來新的投資機(jī)遇，同時面臨規(guī)模化生產(chǎn)難題和安全性風(fēng)險挑戰(zhàn)。近期國新基金邀請?zhí)K州星明優(yōu)健生物技術(shù)有限公司高級總監(jiān)、副總裁譚暢圍繞“基因治療發(fā)展趨勢及投資機(jī)遇”進(jìn)行專題分享。本文在梳理分享專家觀點(diǎn)的基礎(chǔ)上，參考大量研究報告對基因治療發(fā)展趨勢進(jìn)行深入分析和研究。

一、基因治療特點(diǎn)及優(yōu)勢

基因治療是一種通過修改患者基因來治療和預(yù)防疾病的醫(yī)學(xué)技術(shù)。按其作用機(jī)制，主要分為基因增補(bǔ)和基因編輯兩類。其中，基因增補(bǔ)技術(shù)利用載體將正?；?qū)氚屑?xì)胞，以彌補(bǔ)自身基因缺陷導(dǎo)致的功能缺失，或?qū)胍种浦虏』虻暮怂嵝蛄校ㄈ鐂iR ……